Novartis изменит инструкцию к Золгенсме из-за смерти двух детей в России и Казахстане

Швейцарская Novartis – производитель генотерапевтического препарата Золгенсма для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) – обновит инструкцию по его применению, сообщили Vademecum в фармкомпании.

Такое решение принято в связи с тем, что после регистрации Золгенсмы в России стали поступать сообщения о гибели российских детей, проходивших терапию этим препаратом. Случай смерти ребенка также зарегистрирован в Казахстане. Причина гибели всех детей – острая печеночная недостаточность.

«После двух недавних летальных случаев и по согласованию с органами здравоохранения мы обновим инструкцию по медицинскому применению препарата данными об острой печеночной недостаточности, которая может приводить к смертельному исходу», – заявили в Novartis, отметив, что о таком побочном эффекте, но без риска смертельного исхода, говорится в действующей инструкции к Золгенсме.

В фармкомпании заверили, что уведомили органы здравоохранения на всех рынках, где одобрен генотерапевтический препарат, о случаях гибели детей после его применения.

По заявлению представителей Novartis, несмотря на то, что в компании «уверены в общем благоприятном профиле соотношения риска и пользы препарата, терапию которым на сегодняшний день прошли более 2,3 тысячи пациентов во всем мире», организация продолжит ведение постоянного мониторинга нежелательных явлений, связанных с применением препарата Золгенсма, чтобы обеспечить безопасность пациентов.

О гибели двух детей из России и Казахстана после введения им Золгенсмы стало известно 12 августа. Об этих случаях сообщила сама компания. По заявлению представителей Novartis, причиной смерти детей стала острая печеночная недостаточность.

Дети умерли спустя пять-шесть недель после введения Золгенсмы и через 1–10 дней после постепенного снижения дозы кортикостероидов (гормоны, которые вводят для снижения воспаления).

В Росздравнадзоре 12 августа заявили о проведении комплексной оценки обстоятельств причин гибели российского ребенка после терапии препаратом Золгенсма. В Минздраве Казахстана подтвердили факт смерти ребенка, прошедшего терапию лекарством Novartis.

В июле директор благотворительного фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко также рассказывала о гибели российского ребенка (девочки двух лет), получившего генную терапию Золгенсмой. По ее словам, смерть наступила спустя полтора месяца после введения препарата.

Минздрав РФ зарегистрировал генотерапевтический препарат от Novartis в декабре 2021 года. Согласно инструкции по его применению, он показан детям до двух лет и весом до 21 кг. В документе отмечается, что данные о безопасности Золгенсмы для детей старше 2 лет и весом более 13,5 кг ограничены и принимать решение о введении лекарства следует, проконсультировавшись с лечащим врачом.

Стоимость, установленная швейцарской фармкомпанией за один флакон препарата, составляет $2,1 млн (порядка 130 млн рублей по актуальному курсу). После регистрации препарата в России госфонд «Круг добра» через ФКУ Минздрава приобретает для своих подопечных инновационное лекарство по цене 110 млн рублей за упаковку.