Состоялась встреча Вероники Скворцовой с представителями благотворительных организаций

В Российской Федерации зарегистрирован и разрешен к медицинскому применению чрезвычайно дорогостоящий лекарственный препарат с международным непатентованным наименованием "Нусинерсен" (торговое наименование "Спинраза") для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), который не входит в список жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП).
В настоящее время проводится программа открытого доступа, по которой 42 ребенка со СМА 1 типа в возрасте до 2 лет (без дыхательных нарушений) получают препарат с целью продолжения изучения его эффективности и переносимости. Предварительно выявлено положительное действие, степень выраженности которого различна и зависит от состояния пациента: чем тяжелее исходная неврологическая симптоматика, тем менее выражен результат.
В связи с этим Министерством здравоохранения Российской Федерации была инициирована разработка комплекса мер для обеспечения современным лечением пациентов со спинальной мышечной атрофией.
24 декабря состоялась встреча Министра здравоохранения Российской Федерации Вероники Скворцовой с представителями пациентских и благотворительных организаций, профессионального сообщества. После продуктивного диалога было принято решение о создании рабочей группы и разработке дорожной карты для решения вопроса обеспечения инновационными методами лечения пациентов со СМА.